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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

冬天寒又燥 防疫护肺有妙招******

　　自打月初进入小寒节气以来，北方地区迎来了一年中最冷的时节，按“数九寒天”来算，现在正处于“三九四九冰上走”的阶段。

　　说到寒冷天气里的健康问题，就一定要讲一讲呼吸道疾病，冬季天气寒冷又干燥，是呼吸道疾病的高发期，这个时候一不小心就容易感冒，更有不慎者还可能引起下呼吸道感染，如气管炎、肺炎等。天寒地冻的时节，对于伴有基础病的老年人，尤其伴有呼吸系统疾病的人群来说更加难熬。冬季保护呼吸道，我们该如何在日常生活中做好预防？如果中招了，又要如何应对身体发出的“报警信号”呢？

　　呼吸道疾病为何在冬季高发？

　　我们从中西医不同的角度来讲讲。

　　在中医看来，肺脏清虚而娇嫩，为五脏六腑之“华盖”。肺外合皮毛，开窍于口鼻，与外界直接连通，非常容易受到外邪的侵袭，尤其是寒邪和燥邪最容易对肺造成损伤。同时，其他脏腑的疾病也易合并引起肺部疾病。一年中冬季最为寒冷和干燥，尤其在北方地区，家中暖气开得高，室内空气干燥，室内外温差大，更容易影响到肺。

　　而从西医来看，冬季寒冷干燥的空气破坏呼吸系统黏膜，导致呼吸道黏膜下血管收缩，黏膜表面免疫球蛋白分泌减少，降低呼吸系统黏膜屏障的防御功能，从而病毒及细菌等微生物容易侵入呼吸系统，诱发呼吸系统疾病。另外，很多人怕冷不爱开窗通风，室内空气流通差，空气中附着病原体的可吸入颗粒物浓度升高，也是人们容易得呼吸道疾病的原因之一。

　　呼吸道防病应注意什么？

　　中医讲究“治未病”，在日常生活中做好预防、增强体质、及时调理身体上阴阳失衡的问题都非常重要。在冬季怎样保护好我们的呼吸道，牢记以下知识点，无论对普通感冒和流感，还是对新冠病毒感染的预防都适用。

　　《黄帝内经》中讲“虚邪贼风，避之有时”，即我们要针对不同季节流行的外邪来做预防，比如在冬季我们最需要注意的是风寒。为此，我们一定要做好保暖，注意增减衣物，当心室内外温差对身体的刺激。多注意天气预报，空气污染的时候尽量少到室外去，并一定要戴好口罩。

　　《黄帝内经》中还提到“不相染者，正气存内，邪不可干，避其毒气”。正气可以理解为人体的免疫力，正气足的人不容易受到外邪侵袭。同时，我们也要注意避开“毒气”，“毒气”一方面是寒邪、燥邪的侵袭，另一方面也指病原微生物的感染，其中就包括新冠病毒，我们知道它是通过“飞沫+接触”传播的，因此要戴好口罩，做好手口鼻卫生，尽量少去拥挤、密闭的公共空间，还要注意咳嗽礼仪（咳嗽、打喷嚏时捂住口鼻）。

　　冬季提升抵抗力有妙招

　　提升“正气”有哪些方法？我们从饮食、起居、运动等多个方面来讲一讲。

　　“饮食有节，起居有常”也是出自《黄帝内经》。中医讲究天人合一，我们要顺应四季变化来调整生活方式，比如冬季是收藏、养藏的季节，我们一定要注意阳气和精气的收敛。中医讲秋冬养阴，阴为有形之物，我们应在冬季滋养好身体的物质基础。

　　在饮食方面，可以吃一些多汁生津、以助养阴的食物，如百合、银耳、荸荠、莲藕，也可使用中药材来做药膳，如北沙参、麦冬等。但应注意的是，滋阴也因人而异，阴虚体质的人（如出现五心烦热，即手脚心和胸口发热烦躁，以及盗汗、口舌生疮等症状的人群）就很适合滋阴，但阳虚的人（如脾胃虚寒的人群）就不能吃，容易加重阴阳失衡的问题。与此同时，在冬季应尽量少吃辛辣刺激的食物，这一类食物会促进阳气生发，不利于养阴。

　　在起居方面，《黄帝内经》有讲到“冬三月，此谓闭藏，早卧晚起，必待日光”，意思是在冬季增加夜间睡眠有利于来年气血阴阳的生长。同时，还应避免过度劳累，保持生活规律，因为过劳也是会伤阴的。在运动方面，可以适当做一些耐寒训练，如快走、慢跑、太极拳、八段锦等，但需注意不可大汗淋漓，出大汗会耗散阳气损伤身体，微微出汗为佳。

　　另外，还可在医生指导下进行中医的理疗方法，如贴敷、推拿、艾灸等。例如，位于颈后第7颈椎棘突下凹陷处（低头时会突出的骨头正中央）的大椎穴，是人体6条阳经和督脉的交汇之处，被称为“人体的小太阳”，按摩和贴敷大椎穴都能帮助提升人体正气，很好地预防疾病。

　　当心身体发出的“报警信号”

　　最近大家对新冠阳性治疗和康复过程中的咳嗽症状讨论比较多，到底什么样的咳嗽代表着身体正在“打扫战场”，处于上呼吸道感染的痊愈过程中？哪种咳嗽代表着病情加重，可能发展到了下呼吸道？

　　我们首先要了解，为什么在康复过程中会咳嗽呢？这是由于病毒损伤了气道黏膜，黏膜下神经暴露在敏感因素下（如冷空气、烟草、刺激气味等），导致气道平滑肌收缩出现咳嗽。实际上，咳嗽作为保护性反射是在帮助身体“清理废物”，即体内的痰液，这是一个“打扫战场”、修复气道的过程，大多数情况下开始咳嗽就代表着人体进入了康复过程。咳嗽具有自限性，不吃药也可以自愈，但如果咳嗽咳痰比较频繁，也可适当服用止咳化痰药。

　　那什么情况是病情加重了？咳嗽持续两三周还没好，影响到休息和睡眠，咳痰从白稀痰逐渐变成黄脓痰，甚至带血丝或是明显的血痰，并伴有呼吸困难或发热不退，这些症状说明有发展到病毒性肺炎或合并细菌感染的可能，建议及时就医。

　　另外，出现以下情况也需尽快就医：反复发烧很多天；躺平时感觉胸闷气短；呼吸过快；安静状态下脉氧仪显示血氧饱和度低于93%，心率低于每分钟40次或高于每分钟120次；测量血压时，收缩压低于100mmHg等。

　　那么哪些人群在感染新冠病毒后难以止步于上呼吸道感染，容易出现病毒性肺炎？年龄大于65岁的人群，合并慢性呼吸系统疾病（如COPD、哮喘、支扩等）、心脑血管疾病、糖尿病、慢性肾病、肝硬化、器官移植等基础疾病的患者，恶性肿瘤接受化疗或免疫功能低下或接受免疫抑制治疗（如激素、生物制剂、免疫抑制剂等）的患者等。（北京中医药大学附属东直门医院呼吸科主任医师 李杰）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）